海南乐城先行区将引进新型罕见病特效治疗药物

原标题：海南乐城先行区将引入新式稀有病特效医治药物 来历：海南日报

5月18日，海南日报记者从博鳌乐城世界医疗旅行先行区（以下简称乐城先行区）管理局得悉，为给国内的EPP（红细胞生成性原卟啉病）患者供给有用医治计划，乐城先行区将引入澳大利亚制药公司Clinuvel的药物SCENESSE（阿法诺肽16mg）。现在乐城先行区正就引入、使用该药物招募有需求的患者。

EPP是一种遗传性疾病，患者一旦暴露在可见光尤其是太阳光下，便会发作皮肤衰竭性灼伤和内部安排损害，引起皮肤剧烈痛苦和病变。据不完全统计，我国约有5000名EPP患者，而在引入SCENESSE前，国内应对EPP的医治手法十分有限。此次博鳌乐城维健稀有病临床医学中心联合乐城先行区内的医疗机构、专家团队引入该药物，将改动这一现状。

据了解，2019年10月8日，美国食品药品监督管理局经过优先审评批阅程序，同意SCENESSE用于有光毒性反响史的成人EPP患者医治。值得一提的是，SCENESSE也是全球首个取得同意用于医治成人EPP患者，并为其供给系统性光维护效果以防备光毒性的药物。SCENESSE首要经过影响添加皮肤黑色素水平，并效果于血管削减肿胀和炎症的发作，从而为全身皮肤供给防备性光维护效果，让患者免受任何光源和紫外线（UV）辐射。